Métodos innovadores para el desarrollo de fármacos contra las enfermedades raras

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Título original:

Innovative Methods for Rare Disease Drug Development

Contenido del libro:

En Estados Unidos, la Ley de Medicamentos Huérfanos define una enfermedad rara como un trastorno o afección que afecta a menos de 200.000 personas. Para la aprobación de medicamentos "huérfanos" para enfermedades raras, el enfoque tradicional de análisis de potencia para el cálculo del tamaño de la muestra no es factible porque sólo hay un número limitado de sujetos disponibles para los ensayos clínicos. En este caso, se necesitan enfoques innovadores para proporcionar pruebas sustanciales que cumplan los mismos estándares de garantía estadística que los medicamentos utilizados para tratar afecciones comunes. Métodos innovadores para el desarrollo de fármacos contra enfermedades raras se centra en las aplicaciones bioestadísticas en términos de diseño y análisis en la investigación y el desarrollo farmacéuticos, tanto desde el punto de vista normativo como científico (estadístico).

Características principales:

⬤ Revisa temas críticos (por ejemplo, selección de punto final/margen, requisitos de tamaño de muestra y diseño innovador complejo).

⬤ Proporciona una mejor comprensión de los conceptos y métodos estadísticos que pueden ser utilizados en la revisión y aprobación regulatoria.

⬤ Aclara cuestiones estadísticas controvertidas en la revisión y aprobación reglamentarias de forma precisa y fiable.

⬤ Hace recomendaciones para evaluar las presentaciones reglamentarias de enfermedades raras.

⬤ Propone diseños de estudio innovadores y métodos estadísticos para el desarrollo de fármacos para enfermedades raras, incluido el diseño de ensayos n-de-1, el diseño de ensayos adaptativos y protocolos maestros como los ensayos de plataforma.

⬤ Proporciona información sobre las directrices normativas actuales para el desarrollo de fármacos para enfermedades raras, como la terapia génica.