Terapia génica: Mecanismos y estrategias terapéuticas

Título original:

Gene Therapy: Therapeutic Mechanisms and Strategies

Contenido del libro:

La terapia génica es una técnica terapéutica en la que se administra ácido nucleico en las células de un paciente como un fármaco para tratar una enfermedad. La estrategia fundamental de la terapia génica es el uso de ADN que, cuando se administra, llega a las células dañadas, entra en la célula y altera o expresa una proteína.

Para la administración de ADN pueden utilizarse múltiples técnicas de administración. Los recientes avances en la comprensión de la función de las nucleasas han permitido la edición directa del ADN mediante CRISPR y nucleasas de dedos de zinc. Los genes se incorporan a los cromosomas con la ayuda de vectores, que luego expresan las nucleasas que eliminan y sustituyen los genes en el cromosoma.

Los vectores utilizados en terapia génica pueden ser virus recombinantes, ADN desnudo o complejos de ADN. El uso de la terapia génica y la edición de genes para el tratamiento de enfermedades genéticas y víricas, así como del cáncer, encierra un gran potencial.

La necesidad cada vez mayor de tecnología diagnóstica y terapéutica avanzada es la razón que ha impulsado la investigación en el campo de la terapia génica en los últimos tiempos. Se examinan en detalle los diversos estudios que contribuyen constantemente al avance de las estrategias y mecanismos terapéuticos, así como la evolución de la terapia génica.

Este libro pretende servir de guía de recursos tanto para estudiantes como para expertos y contribuir al crecimiento de la disciplina.