Terapia génica: Mecanismos y estrategias terapéuticas

Título original:

Gene Therapy: Therapeutic Mechanisms and Strategies

Contenido del libro:

La terapia génica es un campo de la ciencia médica que se centra en las modificaciones genéticas de las células para conseguir un efecto terapéutico para el tratamiento de una enfermedad mediante la reparación del material genético defectuoso. El principal objetivo de la terapia génica es reparar un trastorno genético en su origen.

Por ejemplo, si en una enfermedad hereditaria se produce una mutación en un gen determinado que da lugar a la producción de una proteína disfuncional, entonces, la terapia génica puede utilizarse para incorporar una copia de este gen que sea normal y no contenga la mutación, y por tanto, produzca una proteína funcional. Esta estrategia se utiliza para tratar las enfermedades hereditarias de la retina y también se conoce como terapia de sustitución génica. Este libro describe en detalle el manejo terapéutico y las estrategias de la terapia génica.

Traza el progreso de este campo y destaca algunos de sus conceptos y aplicaciones clave. Para alguien con interés y ojo para el detalle, este libro cubre los temas más significativos en el campo de la terapia génica.