La revolución de los medicamentos huérfanos: La promesa de la biotecnología centrada en el paciente

Título original:

Inside the Orphan Drug Revolution: The Promise of Patient-Centered Biotechnology

Contenido del libro:

Los avances de la medicina han hecho posibles mejores tratamientos para enfermedades humanas muy extendidas y conocidas, como el cáncer, la diabetes y las cardiopatías. Sin embargo, hay miles de enfermedades mucho menos comunes, la mayoría de origen genético, cada una de ellas clasificada como rara porque sólo afecta a un pequeño número de personas.

Estos grupos de pacientes fueron ignorados durante mucho tiempo por una industria farmacéutica que los consideraba demasiado pequeños para rentabilizar la inversión necesaria para desarrollar un remedio eficaz. Sin embargo, estas enfermedades huérfanas causaban colectivamente sufrimiento y gastos, a menudo mucho mayores que las dolencias más comunes, a decenas.

de millones de personas y sus familias.

Hace cuarenta años, tres chispas encendieron una revolución que transformó las perspectivas de los pacientes con enfermedades raras. La aprobación de la Ley de Medicamentos Huérfanos de EE.UU. de 1983 fue el resultado de la presión pública ejercida por pacientes de enfermedades raras, sus familias y defensores. La epidemia de SIDA desencadenó otra.

La epidemia de sida desencadenó un activismo adicional, agravado cuando pacientes con hemofilia, una enfermedad rara, contrajeron el VIH tras la infusión de productos sanguíneos contaminados. Y la tercera chispa fue la aparición, a principios de la década de 1980, de empresas biotecnológicas como Genentech, Amgen y Biogen que empleaban la entonces nueva ingeniería genética en lugar de.

Enfoques convencionales del desarrollo farmacéutico. Poco después, Genzyme se convirtió en la primera empresa en desarrollar un tratamiento para un trastorno genético raro, la enfermedad de Gaucher, que llegaría a transformar la industria.

Jim Geraghty ha sido un apasionado participante en la revolución de los medicamentos huérfanos desde sus inicios: un líder en el campo como consultor de estrategia, ejecutivo de biotecnología y empresario de riesgo. Su libro es en parte una historia, con relatos de testigos presenciales de los avances a medida que se producían y retratos de.

científicos y médicos pioneros, activistas incansables y empresarios visionarios que hicieron posible la revolución. Y relata historias profundamente personales de pacientes y padres dispuestos a arriesgarse con terapias nuevas y no probadas. Pero Geraghty también utiliza su excepcional experiencia y su punto de vista privilegiado para.

Mirar hacia el futuro con la inmensa promesa de las tecnologías más recientes, como la terapia génica y la edición de genes, para el tratamiento de los pacientes de hoy y de mañana. Concluye con una reflexión sobre cuestiones importantes. ¿Por qué cuestan tanto los medicamentos para tratar las enfermedades huérfanas? ¿Cómo podemos garantizar que lo sean?

¿Son asequibles? ¿Cómo evaluar responsablemente su eficacia? ¿Y cómo ampliar su acceso a escala internacional? Este libro ilustra de forma gráfica y conmovedora hasta dónde ha llegado una importante revolución sanitaria y nos recuerda que, si no se cuida, podría acabar antes de que su inmensa promesa

se haya cumplido.