Desarrollo de fármacos para enfermedades raras

Título original:

Drug Development for Rare Diseases

Contenido del libro:

Una enfermedad se define como rara si su prevalencia es inferior a 200.000 en Estados Unidos. Se calcula que hay más de 7.000 enfermedades raras, que en conjunto afectan a 30 millones de estadounidenses o al 10% de la población del país. Esta área de enfermedades tan diversa y compleja plantea retos a pacientes, cuidadores, reguladores, desarrolladores de fármacos y otras partes interesadas. Este libro se propone

Dar una visión general de los problemas comunes a los que se enfrentan los desarrolladores de fármacos para enfermedades raras, resumir los retos específicos del desarrollo clínico en poblaciones pequeñas, discutir las estrategias de desarrollo de fármacos en el entorno regulador en evolución, explicar la generación y utilización de diferentes datos y pruebas.

Dentro y más allá de los ensayos clínicos, y utilizar ejemplos recientes para demostrar estos retos y las estrategias de desarrollo que responden a los desafíos.

Características principales:

- Enfermedades raras.

- Desarrollo de fármacos.

- Diseño innovador de ensayos clínicos.

- Aprobación reglamentaria.

- Pruebas reales.